FDA, 노인 실명 1위 질환 ‘황반변성’ 말기 치료제 승인

노인 실명 1위의 안과 질환인 노인성 황반변성(AMD: age-related macular degeneration) 말기에 망막에 나타나는 지도 모양 위축(GA: geographic atrophy) 치료제가 최초로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다.

AMD는 망막의 중심부에 있는 시신경 조직인 황반에 노폐물(드루젠)이 쌓이거나 비정상적인 신생 혈관이 자라면서 황반이 손상돼 시야의 중심부를 보는 시력인 중심시(central vision)를 잃는 질환이다.

망막의 지도 모양 위축은 황반의 중심부가 손상되면서 망막세포가 사멸하는 현상으로 AMD 말기에 나타난다.

FDA는 미국 아펠리스(Apellis) 제약회사가 개발한 신약 페그세타코플란(pegcetacoplan, 제품명: 엠파벨리)을 AMD로 발생한 GA 치료제로 승인했다고 의학 뉴스 포털 메드페이지 투데이(MedPage Today)가 18일 보도했다.

임상시험(DERBY/ OAKS)은 GA가 확인된 AMD 환자 1천258명을 대상으로 무작위 대조군 설정 방식으로 진행됐다. 이들에게는 매달 또는 격월로 페그세타코플란 또는 위약(placebo)이 안구의 유리체강 내 주사(intravitreal injection)로 24개월 동안 주입됐다.

전체적인 결과는 페그세타코플란 그룹이 위약이 투여된 대조군에 비해 24개월 사이에 GA가 22% 덜 진행한 것으로 나타났다. 특히 페그세타코플란 주사를 매달 맞은 환자는 GA 증가율이 30% 낮았다.

부작용은 임상시험 참가자의 5% 미만에서 나타났으며 대부분 안구 불쾌감, 맥락막 신생 혈관, 비문증, 결막 출혈 등이었다.

듀크 대학 메디컬센터 안과 전문의 엘리오네라 라드 교수는 페그세타코플란의 승인은 10년여 만에 이루어진 망막 안과학의 중요한 사건이라고 평가했다. GA 환자는 시력이 사정없이 떨어지는데도 지금까지는 승인된 치료법이 없었는데 마침내 안전하고 효과적인 GA 치료가 가능하게 됐다고 그는 강조했다.

페그세타코플란은 황반변성을 포함한 보체(complement) 매개성 질환에 효과가 있는 것으로 알려지고 있다.

AMD는 노화, 환경 스트레스 등에 의한 망막 손상이 누적되면서 발생한다. 망막 손상은 염증을 유발하면서 선천 면역계인 보체의 연쇄반응을 포함, 여러 규제 경로에 영향을 미친다. 페그세타코플란의 표적은 보체의 연쇄반응을 촉발하는 C3 단백질이다.

GA는 건성(dry) AMD에서 나타난다. AMD는 건성(dry)과 습성 두 가지 유형이 있다. 망막에 노폐물이 쌓이는 건성이 대부분을 차지하지만, 습성은 건성보다 진행이 빠르고 황반 밑에 비정상 혈관들이 생성되면서 출혈을 일으키기 때문에 치료를 서둘러야 한다.